허가된 유전자치료제는 항염증 작용을 나타내는 ‘TGF-β1 유전자’가 도입된 동종연골유래연골세포를 주성분으로 한 제품이다. 국내 신약으로는 29번째다.

코오롱생명과학이 개발한 인보사케이주는 TGF-β1 유전자도입 동종연골유래연골세포(2액)와 동종연골유래연골세포(1액)로 구성된 제품이다. 효능·효과는 3개월 이상의 보존적요법(약물·물리치료 등)에도 불구하고 통증이 지속되는 중등도(Kellgren & Lawrence grade 3) 골관절염환자의 치료이며, 무릎관절강내 1회 주사한다.

식약처는 인보사케이주 허가·심사 과정에서 ▲해당제품 투여 후 통증과 관절기능 개선 정도 ▲연골 구조 개선 효과 ▲제품 투여 후 발생하는 이상반응 ▲제품 투여 후 장기추적조사를 통해 뒤늦게 나타나는 이상반응 등 자료를 중점적으로 검토했으며, 중앙약사심의위원회의 자문을 거쳐 최종 허가를 결정했다고 밝혔다.

식약처에 따르면 인보사케이주의 유효성의 경우 중등도 무릎 골관절염 환자를 대상으로 해당 제품을 1회 주사하고 1년 후 환자가 느끼는 무릎 통증 개선정도와 운동이나 일상생활 등에서의 기능 개선정도를 대조군(생리식염수 투여군)과 비교한 결과 유효성이 입증됐다.

다만, 손상된 연골 재생 등 구조 개선 효과는 MRI 등을 통해 확인 시 대조군과 차이를 보이지 않았다. 

안전성의 경우 주사부위 국소반응(통증, 부종 등)과 전신반응(열감, 두드러기 등)을 평가하였을 때 안전했다. 또 해당 제품을 투여한  100여명 환자 각각을 3∼10년간 별도로 추적 조사한 임상시험에서 지연 반응(종양, TGF-β1 농도 상승 등) 등을 평가한 결과에서도 안전한 것으로 확인됐다고 식약처는 설명했다.

식약처에 따르면 유전차치료제는 유전물질 발현에 영향을 주기 위해 투여하는 유전물질 또는 유전물질이 변형되거나 도입된 세포를 함유하고 있는 의약품이다.

현재 미국, 유럽 등 주요 국가에서 허가된 유전자치료제는 4개 품목으로 면역결핍질환, 유전질환이나 항암치료를 목적으로 사용된다. 식약처는 “퇴행성 질환인 무릎 골관절염 치료를 위한 유전자치료제는 인보사케이주가 처음”이라고 설명했다.

[용어] TGF-β1=염증억제, 상처 치유 등에 작용하는 단백질의 일종

[용어] Kellgren & Lawrence grade=방사선학적으로 골관절염의 정도를 평가하는 기준으로 총 4단계(의심, 경증, 중등도, 중증)으로 구분