휴온스가 희귀질환인 폼페병의 글로벌신약 개발에 나선다고 11일 밝혔다.

휴온스는 최근 산업통상자원부로부터 2019년까지 글로벌 신약의 개발과 사업화를 목표로 하는 ‘바이오의료기기 산업핵심기술개발사업’에 선정됐다.

휴온스는 전북대, 인하대, 중앙대와 공동연구로 ‘식물발현계로부터 희귀질환 바이오베타 생산을 위한 연구’를 진행하며, 2019년 비임상 완료를 목표로 하는 폼페병 치료제 개발에 착수한다.

폼페병은 심장, 골격계 등의 근육세포에 당원(글리코겐)이 축적되어 근육이 약해지고, 호흡부전, 심근병증이 생기게 되며 결국에는 사망에 이르는 희귀 질병이다. 리소좀 효소의 하나인 α-글루코시타아제 결핍에 의해 발병하는 유전성 리소좀 축적 장애이다.

현재 폼페병은 인간의 당패턴을 지닌 동물형 α-글루코시타아제를 대체 투입하는 효소대체요법으로 치료를 대신하고 있다. 미국 FDA가 승인한 효소대체제는 genzyme 사의 미오자임(Myozyme), 루미자임(Lumizyme) 두 가지가 있으며, 이 약물은 인간의 α-글루코시타아제를 재조합하여 만들어진다.

동물형 효소대체제는 경제성이 낮고, 세포주의 개발기간이 길며, 바이러스 오염의 우려가 있다. 이에 반해 휴온스가 목표로 하는 글로벌 신약은 식물발현계 세포주를 이용해 이 같은 단점을 모두 극복할 수 있을 것으로 기대된다.

전세계 효소치료제 시장은 2012년 약 3조5000억원이며, 그 중 폼페병 관련 시장은 약 6000억원
에 달한다. 연평균 성장률은 13.8%으로 2019년에는 약 1조4000억원
규모의 시장으로 커질 것으로 예측된다. 또한 전세계적으로 폼페병을 포함하는 리소좀 축적질환(LSD) 환자수는 약 7600여명이며, 진단기술의 발달로 환자수가 증가 추세에 있지만 치료제가 거의 없으며, 100% 완치가 불가능하고 희귀질환으로 분류될 만큼 질병에 대한 인식이 높지 않은 상황이다.

이영수 기자 juny@kmib.co.kr