식품의약품안전처가 한국BMS제약의 ‘캄지오스캡슐’(성분명 마바캄텐) 4개 용량(2.5㎎, 5㎎, 10㎎, 15㎎)과 한국MSD의 ‘웰리렉정’(성분명 벨주티판)을 허가했다고 24일 밝혔다.

캄지오스캡슐은 심장의 근육이 두꺼워져 심장 기능의 이상을 초래하는 유전 질환인 ‘폐색성 비대성 심근병증’ 환자의 운동 기능과 증상 개선 치료에 사용하는 수입 희귀의약품이다. 심장 근육 세포의 수축을 유도하는 단백질인 ‘마이오신’을 억제해 심장 근육의 과도한 수축을 완화해주며, 해당 환자의 운동 기능과 증상 개선에 효과적이다.

웰리렉정은 세포 증식, 혈관 생성, 종양 성장과 관련된 ‘암 유발성 인자(HIF-2α)’를 억제하는 약물이다. 종양 억제 유전자의 변이로 인해 신장, 중추신경계, 췌장 등에 완치되지 않는 다발성 종양이 생기는 희귀질환인 ‘폰히펠-린다우’ 환자의 종양 진행을 늦추고, 반복적인 종양 절제 수술로 인한 위험을 감소시킬 수 있다.

식약처는 “캄지오스캡슐은 증상성 폐색성 비대성 심근병증의 국내 첫 치료제로 기존에 증상을 완화하는 대증 요법만 사용했던 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 보인다”고 밝혔다.

웰리렉정에 대해선 “폰히펠-린다우 환자에서 즉각적인 수술이 필요하지 않은 신세포암, 중추 신경계 혈관 모세포종, 췌장 신경 내분비 종양의 치료에 사용되는 의약품”이라며 “해당 희귀질환 환자들의 치료 기회를 넓힐 것으로 기대한다”고 전했다.

신대현 기자 sdh3698@kukinews.com