"몽게르센 단기간 투약 결과, 크론병 임상적 관해 65%까지
[쿠키뉴스=송병기 기자] 효과와 복약순응도를 높인 경구용 크론병 치료제가 새롭게 등장했다.
몽게르센(mongersen)으로 명명된 경구용 약물은 치료 2주차 임상적 관해(remission) 평가에서 고용량의 경우 65%까지 효과를 끌어올렸던 것.
이탈리아 로마 토르베르가타대학 소화기내과 전문의 Giovanni Monteleone 박사팀의 이 같은 연구결과는 NEJM 3월 19일자 온라인판 최상단에 게재됐다(DOI: 10.1056/NEJMoa1407250). 앞서 진행된 전임상과 임상1상 연구에서는 이미 해당환자를 대상으로 그 효과가 입증된 바 있다.
염증성 장질환(IBD)은 인체 면역체계가 대장(궤양성 대장염) 혹은 소장(크론병)을 표적으로 오인해 공격함으로써 장점막에 다발성 궤양과 출혈, 설사, 복통을 일으키는 난치성 장질환으로 딱히 완치 방법이 없는 상황. 몽게르센은 여기서 면역억제 사이토카인인 TGF-β1의 활동을 감소시키는 기전을 갖는데, 특히 회장(ileum)과 결장(colon)에서 항TGF-β1 신호 억제제인 SMAD7의 수치를 높게 유지시키는 안티센스(antisense) 올리고뉴클레오타이드 약제다.
일단 이 약물은 효과와 복약편의성 측면에서 장점이 뚜렷하다.
크론병 치료에 사용되는 기존 레미케이드, 휴미라 등과 같은 생물학적제제(biologics)는 주사로 투약해야 하지만, 몽게르센은 간단히 '먹는 약'이라는데 강점이 있다. 더욱이 일부 생물학적제제는 치료기간이 장기화될 수록 면역 항체가 생겨 효과가 감소하거나 감염, 건선 등의 면역 관련 부작용에 자유로울 수 없었다는 점에선 몽게르센의 안전성에 거는 기대가 크다.
경구용 몽게르센 고용량, 임상적 관해 및 치료반응 특히 높아
'단, 유효용량 설정 및 기존 치료제 효과 비교한 무작위비교 연구 선행돼야'
이번 이중맹검, 위약대조법로 진행된 임상2상 연구는 활동성 크론병 환자를 대상으로 이 약물의 효과를 평가했다. 166명 해당 환자에서 2주동안 위약 또는 몽게르센의 용량을 달리해(10mg, 40mg, 160mg) 매일 투약케 했다. 즉 총 4그룹 가운데 3그룹은 각기 다른 용량의 몽게르센을 투약하고 나머지 그룹에는 효과 비교를 위해 위약을 투여한 것.
1차 종료점은 치료 15일째 크론병활성도(CDAI) 점수가 150 미만으로 확인된 임상적 관해와 최소 2주간 관해상태 유지, 몽게르센의 안정성 등 이었다. 2차 종료점은 치료 28일째 치료반응에서 CDAI 점수가 100점 이상 감소한 경우였다.
결과에 따르면 1차 종료점을 충족시킨 환자비율은 위약군 10%와 비교해 몽게르센 40mg, 160mg 투약군 각각에서 55%, 65%로 나타났다(P<0.001). 하지만 몽게르센 10mg 투약군(12%)은 위약군과 비교해 통계적으로 유의한 차이가 관찰되지 않았다.
눈에 띄는 점은 해당 환자군에서 몽게르센의 용량을 증량시킬 수록 그만큼 임상반응이 높아졌다. 위약군(17%) 대비 몽게르센 10mg(37%), 40mg(58%), 160mg(72%)으로 용량별 반응이 증가했다(각각 P = 0.04, P < 0.001, P < 0.001).
대부분의 이상반응은 크론병 자체의 증상이거나 합병증과 관련있었다.
연구팀은 ""연구결과 크론병 환자에서 몽게르센의 투약은 임상반응과 질병관해율에 있어 월등한 효과가 관찰됐다""고 말했다.
이어 ""효과가 빠르고 관해율이 높다는 것은 환영할 만 하지만, 몽게르센의 적정 유효용량을 결정하고 장기적인 효과를 확인하기 위해서는 추가적인 임상시험이 뒤따라야 한다""고 부연하면서 ""기존 치료제들과의 효과 비교도 반드시 전제돼야 할 것""이라고 강조했다.
한편 몽게르센은 아일랜드의 노그라(Nogra) 제약사가 개발한 약물로 이번 임상시험은 이탈리아의 줄리아니(Giuliani) 제약사가 노그라와의 협약아래 시행됐으며, 세엘진에 판매권이 있다.
쿠키뉴스 제휴사 / 메디칼업저버 원종혁 기자 jhwon@monews.co.kr"
[쿠키뉴스=송병기 기자] 효과와 복약순응도를 높인 경구용 크론병 치료제가 새롭게 등장했다.
몽게르센(mongersen)으로 명명된 경구용 약물은 치료 2주차 임상적 관해(remission) 평가에서 고용량의 경우 65%까지 효과를 끌어올렸던 것.
이탈리아 로마 토르베르가타대학 소화기내과 전문의 Giovanni Monteleone 박사팀의 이 같은 연구결과는 NEJM 3월 19일자 온라인판 최상단에 게재됐다(DOI: 10.1056/NEJMoa1407250). 앞서 진행된 전임상과 임상1상 연구에서는 이미 해당환자를 대상으로 그 효과가 입증된 바 있다.
염증성 장질환(IBD)은 인체 면역체계가 대장(궤양성 대장염) 혹은 소장(크론병)을 표적으로 오인해 공격함으로써 장점막에 다발성 궤양과 출혈, 설사, 복통을 일으키는 난치성 장질환으로 딱히 완치 방법이 없는 상황. 몽게르센은 여기서 면역억제 사이토카인인 TGF-β1의 활동을 감소시키는 기전을 갖는데, 특히 회장(ileum)과 결장(colon)에서 항TGF-β1 신호 억제제인 SMAD7의 수치를 높게 유지시키는 안티센스(antisense) 올리고뉴클레오타이드 약제다.
일단 이 약물은 효과와 복약편의성 측면에서 장점이 뚜렷하다.
크론병 치료에 사용되는 기존 레미케이드, 휴미라 등과 같은 생물학적제제(biologics)는 주사로 투약해야 하지만, 몽게르센은 간단히 '먹는 약'이라는데 강점이 있다. 더욱이 일부 생물학적제제는 치료기간이 장기화될 수록 면역 항체가 생겨 효과가 감소하거나 감염, 건선 등의 면역 관련 부작용에 자유로울 수 없었다는 점에선 몽게르센의 안전성에 거는 기대가 크다.
경구용 몽게르센 고용량, 임상적 관해 및 치료반응 특히 높아
'단, 유효용량 설정 및 기존 치료제 효과 비교한 무작위비교 연구 선행돼야'
이번 이중맹검, 위약대조법로 진행된 임상2상 연구는 활동성 크론병 환자를 대상으로 이 약물의 효과를 평가했다. 166명 해당 환자에서 2주동안 위약 또는 몽게르센의 용량을 달리해(10mg, 40mg, 160mg) 매일 투약케 했다. 즉 총 4그룹 가운데 3그룹은 각기 다른 용량의 몽게르센을 투약하고 나머지 그룹에는 효과 비교를 위해 위약을 투여한 것.
1차 종료점은 치료 15일째 크론병활성도(CDAI) 점수가 150 미만으로 확인된 임상적 관해와 최소 2주간 관해상태 유지, 몽게르센의 안정성 등 이었다. 2차 종료점은 치료 28일째 치료반응에서 CDAI 점수가 100점 이상 감소한 경우였다.
결과에 따르면 1차 종료점을 충족시킨 환자비율은 위약군 10%와 비교해 몽게르센 40mg, 160mg 투약군 각각에서 55%, 65%로 나타났다(P<0.001). 하지만 몽게르센 10mg 투약군(12%)은 위약군과 비교해 통계적으로 유의한 차이가 관찰되지 않았다.
눈에 띄는 점은 해당 환자군에서 몽게르센의 용량을 증량시킬 수록 그만큼 임상반응이 높아졌다. 위약군(17%) 대비 몽게르센 10mg(37%), 40mg(58%), 160mg(72%)으로 용량별 반응이 증가했다(각각 P = 0.04, P < 0.001, P < 0.001).
대부분의 이상반응은 크론병 자체의 증상이거나 합병증과 관련있었다.
연구팀은 ""연구결과 크론병 환자에서 몽게르센의 투약은 임상반응과 질병관해율에 있어 월등한 효과가 관찰됐다""고 말했다.
이어 ""효과가 빠르고 관해율이 높다는 것은 환영할 만 하지만, 몽게르센의 적정 유효용량을 결정하고 장기적인 효과를 확인하기 위해서는 추가적인 임상시험이 뒤따라야 한다""고 부연하면서 ""기존 치료제들과의 효과 비교도 반드시 전제돼야 할 것""이라고 강조했다.
한편 몽게르센은 아일랜드의 노그라(Nogra) 제약사가 개발한 약물로 이번 임상시험은 이탈리아의 줄리아니(Giuliani) 제약사가 노그라와의 협약아래 시행됐으며, 세엘진에 판매권이 있다.
쿠키뉴스 제휴사 / 메디칼업저버 원종혁 기자 jhwon@monews.co.kr"
