"2상임상 연구결과, 구강궤양 및 통증경감에 효과 입증
[쿠키뉴스] 베체트병 치료제 아프레밀라스트(Apremilast)의 치료효과가 구강궤양에서 만큼은 뚜렷하게 나타났다.
터키 이스탄불 Cerrahpasa의대 Gulen Hatemi 교수팀이 베체트병 환자를 대상으로 아프레밀라스트의 치료 효과를 평가한 2상임상 결과가 NEJM 4월 16일자 온라인판에 게재됐다(2015DOI: 10.1056/NEJMoa1408684). 아프레밀라스트는 세엘진이 개발한 약물로 베체트병 환자들의 주요 증상 중 하나인 반복적인 구강궤양의 발생과 통증을 줄이는데 일단 효과가 있는 것으로 확인됐다.
이보다 앞선 2013년에도 Hatemi 교수팀은 베체트병 환자의 구강궤양을 타깃으로 52주간의 장기간 임상시험을 통해 아프레밀라스트의 효과를 확인한 바 있다. 이 연구에서 구강궤양 환자의 71%가 치료 12주차 100%에 가까운 효과를 보고해 기대를 모았다.
구강궤양 발생 및 통증경감은 '뚜렷', 기타 주요증상 개선은 '미지수'
이상반응 발생 위약보다 높아…중증 이상반응 발생 2명
베체트병은 반복적인 구강궤양을 비롯해 음부궤양, 피부궤양 등 전신적인 자각면연반응을 특징으로 한다. 그동안 해당 질환에서 기존 치료제들의 효과가 좋지 못했기 때문에 새로운 치료제들에 대한 수요가 높았던 상황. 연구팀은 경구용 포스포디에스테라아제(PDE)-4 억제제로 다양한 염증경로를 조절하는 아프레밀라스트의 치료 효과를 평가했다.
이번 2상임상 연구는 111명의 베체트병 환자를 대상으로 실시된 다기관 위약대조 연구다. 2개 이상의 구강궤양이 관찰된 이들을 무작위로 분류해 아프레밀라스트 30mg과 위약을 12주간 투약케 했다. 연구종료후 위약군에서는 12주동안 아프레밀라스트로 전환 투약했고, 이후 28일간 추적관찰을 실시했다. 환자와 의료진 모두 사용된 약물을
알지못하는 이중맹검법이 이용됐다.
1차 종료점은 치료 12주차 구강궤양의 발생치, 2차 종료점은 궤양으로 인한 통증, 음부궤양 발생, 전반적인 질병활성도, 삶의 질이었다.
결과에 따르면 아프레밀라스트의 구강궤양 치료효과는 분명했다. 치료 12주차 구강궤양의 평균 발생치는 아프레밀라스트 투약군이 위약군보다 유의하게 낮았다(아프레밀라스트군 0.5±1.0 vs. 위약군 2.1±2.6, P < 0.001). 또 동일시점에서 아프레밀라스트 투약군이 위약군보다 구강궤양의 통증경감 정도가 더 컸다(아프레밀라스트군 -44.7±위약군 24.3 mm vs. -16.0±32.5 mm, P < 0.001).
하지만 이상반응의 발생에 있어선 기대 이하였다.
앞선 임상시험과 마찬가지로 아프레밀라스트 투약군 중 총 55명에서 구역(22명), 구토(9명), 설사(12명)가 빈번하게 관찰됐으며, 이는 위약군 56명 가운데 구역(10명), 구토(1명), 설사(2명)보다 높은 수준이었다. 특히 아프레밀라스트 투약군 2명은 중증 이상반응이 보고됐다.
연구팀은 ""아프레밀라스트는 베체트병의 주요 증상인 반복적인 구강궤양을 치료하는데 효과적이었다""고 밝혔지만 ""이번 예비연구 결과가 베체트병에서 보고되는 기타 다양한 증상들까지 아우르는 연구가 아니었으며, 대규모 인원을 대상으로 아프레밀라스트의 장기간 효과나, 안전성을 충분히 규명한 시험은 아니라는 데 제한이 따른다""고 결론을 내렸다.
쿠키뉴스 제휴사 / 메디칼업저버 원종혁 기자 jhwon@monews.co.kr"
[쿠키뉴스] 베체트병 치료제 아프레밀라스트(Apremilast)의 치료효과가 구강궤양에서 만큼은 뚜렷하게 나타났다.
터키 이스탄불 Cerrahpasa의대 Gulen Hatemi 교수팀이 베체트병 환자를 대상으로 아프레밀라스트의 치료 효과를 평가한 2상임상 결과가 NEJM 4월 16일자 온라인판에 게재됐다(2015DOI: 10.1056/NEJMoa1408684). 아프레밀라스트는 세엘진이 개발한 약물로 베체트병 환자들의 주요 증상 중 하나인 반복적인 구강궤양의 발생과 통증을 줄이는데 일단 효과가 있는 것으로 확인됐다.
이보다 앞선 2013년에도 Hatemi 교수팀은 베체트병 환자의 구강궤양을 타깃으로 52주간의 장기간 임상시험을 통해 아프레밀라스트의 효과를 확인한 바 있다. 이 연구에서 구강궤양 환자의 71%가 치료 12주차 100%에 가까운 효과를 보고해 기대를 모았다.
구강궤양 발생 및 통증경감은 '뚜렷', 기타 주요증상 개선은 '미지수'
이상반응 발생 위약보다 높아…중증 이상반응 발생 2명
베체트병은 반복적인 구강궤양을 비롯해 음부궤양, 피부궤양 등 전신적인 자각면연반응을 특징으로 한다. 그동안 해당 질환에서 기존 치료제들의 효과가 좋지 못했기 때문에 새로운 치료제들에 대한 수요가 높았던 상황. 연구팀은 경구용 포스포디에스테라아제(PDE)-4 억제제로 다양한 염증경로를 조절하는 아프레밀라스트의 치료 효과를 평가했다.
이번 2상임상 연구는 111명의 베체트병 환자를 대상으로 실시된 다기관 위약대조 연구다. 2개 이상의 구강궤양이 관찰된 이들을 무작위로 분류해 아프레밀라스트 30mg과 위약을 12주간 투약케 했다. 연구종료후 위약군에서는 12주동안 아프레밀라스트로 전환 투약했고, 이후 28일간 추적관찰을 실시했다. 환자와 의료진 모두 사용된 약물을
알지못하는 이중맹검법이 이용됐다.
1차 종료점은 치료 12주차 구강궤양의 발생치, 2차 종료점은 궤양으로 인한 통증, 음부궤양 발생, 전반적인 질병활성도, 삶의 질이었다.
결과에 따르면 아프레밀라스트의 구강궤양 치료효과는 분명했다. 치료 12주차 구강궤양의 평균 발생치는 아프레밀라스트 투약군이 위약군보다 유의하게 낮았다(아프레밀라스트군 0.5±1.0 vs. 위약군 2.1±2.6, P < 0.001). 또 동일시점에서 아프레밀라스트 투약군이 위약군보다 구강궤양의 통증경감 정도가 더 컸다(아프레밀라스트군 -44.7±위약군 24.3 mm vs. -16.0±32.5 mm, P < 0.001).
하지만 이상반응의 발생에 있어선 기대 이하였다.
앞선 임상시험과 마찬가지로 아프레밀라스트 투약군 중 총 55명에서 구역(22명), 구토(9명), 설사(12명)가 빈번하게 관찰됐으며, 이는 위약군 56명 가운데 구역(10명), 구토(1명), 설사(2명)보다 높은 수준이었다. 특히 아프레밀라스트 투약군 2명은 중증 이상반응이 보고됐다.
연구팀은 ""아프레밀라스트는 베체트병의 주요 증상인 반복적인 구강궤양을 치료하는데 효과적이었다""고 밝혔지만 ""이번 예비연구 결과가 베체트병에서 보고되는 기타 다양한 증상들까지 아우르는 연구가 아니었으며, 대규모 인원을 대상으로 아프레밀라스트의 장기간 효과나, 안전성을 충분히 규명한 시험은 아니라는 데 제한이 따른다""고 결론을 내렸다.
쿠키뉴스 제휴사 / 메디칼업저버 원종혁 기자 jhwon@monews.co.kr"
