척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘스핀라자’의 급여 기준이 확대된다. 그 동안 문제로 지목되던 연령 기준 제한이 사라지면서 성인 환자의 치료 접근성이 높아질 것이란 기대가 나온다.

바이오젠코리아는 2일 서울 여의도 콘래드호텔에서 가진 기자간담회를 통해 이달부터 급여 기준이 확대된 SMA의 향후 치료 기여 등에 발표했다. 

SMA는 희귀 신경근육계 질환으로 시간이 지남에 따라 앉지 못하거나 걸을 수 없는 운동성 장애를 갖게 된다. 발생 시기가 어릴수록 운동 기능 상실 범위가 크고, 사망까지 이를 수 있다. 

스핀라자는 마땅한 치료법이 없던 SMA를 적응증으로 한 최초의 치료제다. 국내에서는 5q SMN-1 변이 유전자 진단이 확인되거나 3세 이전에 증상을 보인 환자에게 2019년부터 급여가 적용됐다.

박형준 강남세브란스병원 신경과 교수는 “기존에는 3세 이전에 증상이 나타난 환자만 급여가 가능했다”며 “늦은 나이에 발병하는 환자들도 점차 운동 기능이 소실되며 보행 장애나 근육 악화 등을 겪을 수 있지만 약물의 임상적 유용성이 불확실하다는 이유로 급여권에서 제외돼 있었다”고 설명했다.

그에 따르면 여러 국가들에서 진행된 실제임상증거(RWE) 연구 결과, 후기발현형 SMA 환자에게 스핀라자를 투여했을 때 다양한 운동 기능 지표들이 개선된 것으로 나타났다. 박 교수는 휠체어에 의존하던 환자가 16세 이후 16회에 걸쳐 스핀라자를 투여 받고 스스로 운동 범위를 넓혀간 사례를 직접 확인하기도 했다.   

박 교수는 “이번 급여 기준 확대를 통해 3세 이후 발병자 뿐 아니라 성인 환자의 치료 접근성이 높아졌다”면서 “물리·재활 치료 같은 보조적 치료와 함께 약물치료를 병행하면 삶의 질을 개선하는 효과를 볼 수 있을 것으로 기대한다”고 전했다.

SMA 환자의 급여 기준을 판단하기 위해 시행되던 운동기능 개선 평가도구도 보강됐다. 기존 해머스미스 영유아 신경검진 및 운동기능 척도 확장판에 더해 신경근육질환검사, 상지기능검사가 추가됐다. 환자의 연령, 상태 등을 고려해 적절한 평가도구를 선택할 수 있게 된 것이다. 

황세은 바이오젠코리아 대표는 “급여 기준 확대와 평가도구 추가를 통해 더 많은 국내 SMA 환자들이 약물치료 기회를 갖고 미충족 수요를 해소할 수 있길 바란다”며 “바이오젠 코리아도 SMA 치료 환경 개선을 위한 새로운 가능성을 모색하기 위해 노력하겠다”고 말했다. 

박선혜 기자 betough@kukinews.com