[쿠키뉴스] 유수인 기자 = 식품의약품안전처는 ‘아미반타맙’ 등 5종을 희귀의약품으로 신규 지정하고 ‘5-아미노레불린산 염산염’ 등 3종에 대해서는 대상질환을 추가해 공고한다고 2일 밝혔다.

희귀의약품은 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품, 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품을 말한다. 

이번에 신규로 지정된 아미반타맙(주사제)은 표피성장인자수용체(EGFR) 엑손 20 삽입 변이가 있는 비소세포폐암에 쓰인다. 

사람단백질C 농축액(주사제)은 중증의 선천성 단백질C 결핍 환자의 혈전증 및 전격자색반병의 예방 및 치료에 사용된다. 소토라십(경구제)은 KRAS p. G12C 변이 비소세포폐암 치료제이며, 포르다디스트로진 모바파르보벡(주사제)는 중증 뒤쉔 근디스트로피 치료제다. 

프랄세티닙(경구제)은 국소 진행성 또는 전이성 RET 융합-양성 비소세포폐암, 국소 진행성 또는 전이성 RET-변이 갑상선 수질암, 국소 진행성 또는 전이성 RET 융합-양성 갑상선암 치료제다. 

기존 표재성 방광암, 악성신경교종 치료제로 사용되던 ‘5-아미노레불린산 염산염’은 경요도적 방광종양 절제술 시 비근육 침습 방광암의 시각화 치료로 확대됐다. 

카나키누맙(주사제)은 기존 크리오피린 관련 주기적 증후군, 소아 특발성 관절염에 종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군, 고면역글로불린 D증후군 및 메발론산 키나아제 결핍증, 가족성 지중해열이 추가됐다. 

익사조밉(경구제)의 경우 기존에는 이전에 1회 이상 치료받은 환자 또는 자가 조혈모세포 이식을 받은 환자에게 사용됐지만 자가 조혈모세포 이식이 적합하지 않은 환자로 대상이 추가됐다.

식약처는 “이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 되기를 기대하며, 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠다”고 전했다.

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