[쿠키뉴스] 유수인 기자 = 식품의약품안전처는 베타 지중해 빈혈 등 희귀성 빈혈 치료에 사용되는 ‘루스파터셉트’를 희귀의약품으로 신규 지정하고, 희귀성 종양 치료에 사용되는 기존의 희귀의약품 ‘루테튬 옥소도트레오타이드’는 성분명과 대상질환을 추가해 공고했다고 1일 밝혔다. 

희귀의약품은 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품, 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품이다. 

이번에 신규로 지정된 루스파터셉트(주사제)는 ▲적혈구 수혈이 필요한 성인 베타 지중해 빈혈 ▲적혈구생성자극제(ESA) 치료에 실패한 후, 적혈구 수혈이 필요한 다음의 성인 빈혈 ▲매우 저위험, 저위험, 중등도 위험의 고리철적혈모구 동반 골수형성이상증후군(MDS-RS) 또는 매우 저위험, 저위험, 중등도 위험의 고리철적혈모구와 혈소판증가증 동반 골수형성이상/골수증식종양(MDS/MPN-RS-T) 환자 치료에 쓰인다. 

루테튬 옥소도트레오타이드의 경우에는 이와 병용하는 L-리신염산염 ·L-아르기닌염산염를 추가했으며, 대상질환도 ‘소마토스타틴 수용체 양성의 위·장·췌장계 성인 신경내분비 종양의 치료 및 이 치료의 과정에서 신장의 방사능 노출 경감(루테튬 옥소도트레오타이드(주사제)와 병용투여하는 품목에 한함)’으로 확대했다. 

이는 기존 희귀지정된 루타테라주와 병용사용해 펩타이드 수용체 방사성핵종 치료 중 신장을 보호하기 위해서다. 

식약처는 “이번 희귀의약품 신규·확대 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 되기를 기대하며 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠다”라고 전했다. 

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