TESLA 3상임상, 1차 종료점 충족

[쿠키 건강] 암젠의 에볼로쿠맙이 희귀질환을 적응으로 한 3상 임상에서 효과를 입증했다.

PCSK9 단백질을 억제해 혈중 LDL-C를 제거하는 에볼로쿠맙(evolocumab, AMG 145)이 6번째 후기 임상시험에서 스타틴을 복용하지 못하는 유전성 고콜레스테롤혈증 환자를 대상으로 효과를 증명해, 향후 관련 시장의 패권을 잡을 것으로 회사 측은 17일 밝혔다.

공개된 TESLA 3상임상에서 에볼로쿠맙은 49명의 동질접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자에 LDL-C를 낮추는 1차 종료점을 충족시켰다. 이 질환은 청소년 시기에 특히 유해 콜레스테롤 수치를 위험 수위까지 상승시키는 희귀질환이다.

암젠은 이번 연구가 백만명당 한명 꼴로 발생하는 희귀질환을 타깃으로 한 첫번째 시험이라고 밝혔다.

이 제제는 장기간 안전성과 효과를 평가한 5개 3상임상 성공에 이어 올해 미국식품의약국(FDA )의 승인심사를 목표로 14개 연구를 시행했다.

암젠의 계획대로라면 경쟁업체인 리제네론과 사노피의 알리로쿠맙(alirocumab), 화이자의 보코시주맙(bococizumab, RN-316)을 위협하며 100억 달러 시장을 노릴 수 있게 됐다.

하지만 PCSK9 차단제의 안정성과 관련된 논쟁도 이어졌다.

FDA가
PCSK9 제제의 일부 잠재적 신경인지 부작용에 대해 알리로쿠맙과 관련한 12개 3상임상 자료를 요구했다고 사노피는 지난 7일 밝혔다. 암젠 역시 이 같은 공지를 받았다.

이에 PCSK9 제제 승인에 앞서 장기간 추적 관찰 결과가 필요할 수 있다는 우려속에 3개 회사의 주가가 떨어졌다.

암젠은 대부분의 논란이 조만간 사그라들것으로 예상하고 있다. 이는 에볼로쿠맙 장기간 연구 당시 1%에 못미치는 환자에서 인지장애가 보고됐고, FDA가 오랜기간 스타틴에서 나타난 부작용을 인식하고 있기에 쉽사리 입장을 바꾸지 않을 것이라는 분석이다.

한편 암젠은 에볼로쿠맙이 경쟁사들에 비해 6개월에서 1년 가량 시장에 먼저 진입할 것으로 전망했다.

이는 이 기업이 추가적인 8개 후기 임상연구를
보유하고 있어 힘을 싣고 있다. 시장 관계자들은 에볼로쿠맙이 승인될 경우 2018년까지 10억 달러 수익을 예상했다.

국민일보 쿠키뉴스 제휴사 / 메디칼업저버 원종혁 기자 jhwon@monews.co.kr