GC녹십자가 지난 21일(현지시간) 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 신약 ‘GC1130A’의 미국 내 첫 환자 투여에 성공하고 본격적인 임상에 돌입했다.
GC녹십자는 이번 임상 1상을 통해 MPS IIIA로 진단받은 2~6세 환아를 대상으로 약 2년 동안 GC1130A의 안전성과 내약성을 평가할 예정이라고 25일 밝혔다.
GC녹십자와 노벨파마는 GC1130A의 글로벌 임상을 위해 최근 미국, 한국, 일본에서 임상 1상 IND(임상시험계획서) 승인을 받고 다국가 임상을 진행 중이다. 이번 임상 1상 시험은 미국 샌프란시스코 캘리포니아대학(UCSF) 베니오프 어린이병원을 포함한 미국 2~3개 기관과 삼성서울병원, 아주대병원, 일본 1개 기관에서 실시된다.
산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 인해 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며, 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환으로 아직 허가 받은 치료제가 없다. GC1130A는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 적용해 중추신경계에 투여할 수 있도록 개발한 바이오혁신 신약으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높인다.
신수경 GC녹십자 의학본부장은 “미국 첫 환자 투여와 함께 GC1130A의 임상 1상이 본격적으로 시작된 만큼 조속한 임상 개발을 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.
