코아스템이 ‘뉴로타타-알주’에 대해 비급여 판단이 나오자 “원가 이하로는 어렵다”는 입장을 밝혀 환자들의 피해가 예상된다.

최근 건강보험심사평가원은 약제급여평가위원회(이하 약평위)를 열고, 코아스템의 근위축성 측삭경화증치료제 ‘뉴로나타-알주’(자가골수유래중간엽줄기세포)에 대해 비용효과성이 불분명하다며 비급여 판단을 내렸다. 

지난 3월 한국애브비의 파킨슨병치료제 ‘듀오도파장내겔’도 약평위의 요양급여 적정성 심의에서 비용효과성 불분명으로 ‘비급여’ 판단을 받은 바 있다.

국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙(제11조의2)에 따라 건강보험심사평가원장은 약제급여평가위원회 심의를 거쳐 약제의 급여적정성 등을 평가하고 있다. 

조건부 비급여의 경우 임상적 유용성은 있으나 신청가격이 대체약제 대비 고가로 비급여로 심의되고, 급여의 적정성이 있다고 심의된 금액 이하를 제약사가 수용할 경우 급여 전환이 가능하다. 즉 약가 조정으로 급여 가능성이 열려 있는 것이다. 

반면 비용효과성 불분명으로 비급여 판단이 된 경우 가격을 크게 낮추지 않는 이상 급여로 판단받기 어렵다는 분석이다. 물론 해당 치료제의 세부 급여범위 및 기준품목 등의 변동사항, 결정신청한 품목의 허가사항 변경 등으로 최종 평가결과가 바뀔 수 있지만 쉽지는 않을 것이라는 전망이 크다. 

때문인지 코아스템은 ”희귀질환 세포치료제는 줄기세포를 기반으로 하기 때문에 생산원가가 높을 수밖에 없는 실정”이라며 “원가 이하의 약가로 공급하게 될 경우 사업 운영에 대한 리스크가 커져 생산 공급의 차질뿐 아니라 환자에게도 영향을 미칠 수 있다”고 반발했다. 

지난해 1월 희귀 난치병인 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타-알주’의 건강보험 적용을 위한 약제결정 신청서를 제출해 심평원과 협의 과정에서 약가를 생산원가 수준으로까지 낮추면서 진행했으나 결국 받아들여지지 않았다는 설명이다.

회사측은 희귀질환에 대한 세포치료제 및 유전자치료제는 세포배양 및 전수검사 등 절차가 반드시 필요해 생산 원가가 높을 수밖에 없다며, 현행 건강보험 평가 방식인 비용 효과성으로만 평가한다면 급여 적용이 어렵다고 주장했다. 

코아스템은 이와 같은 심평원 약평위 결정에 대해 현재 홈페이지에 공식 입장문을 게시하고 국내 루게릭병 환우 및 환우 가족들에게 양해를 구하고 있는 상황이다. 이와 함께 임상 3상 참여 환자를 7월 중 홈페이지에서 모집해 무료로 투약할 계획이라고 밝혔다.

국내에서 보험급여가 난항을 겪자 회사는 ‘뉴로나타-알주’의 국내 시판을 통해 안전성에 대한 데이터를 기반으로 해외 시장 진출을 모색한다는 계획이다. 

코아스템 관계자는 “희귀 질환 환자에 대한 국가 정책적 배려와 혁신형 치료제에 대한 가치를 높이평가 받을 수 있는 곳부터 우선적으로 진입할 계획”이라며 “개인 사보험이 적용되는 미국 시장우선 공략으로 7월 미국 식품의약국(FDA)과 대면 미팅을 계획중이며, 글로벌 제약사와 판권 계약에 대한 협의도 이뤄질 예정”이라고 덧붙였다.

한편 최근 열린 약평위에서 프레제니우스 메디칼케어코리아의 혈청 인 조절 의약품인 ‘벨포로츄어블정’(수크로제이철옥시수산화물)은 급여 적정성을 인정받았다. 

조민규 기자 kioo@kukinews.com