올트라이얼스 투명성 지수는 ▲임상시험 등록 ▲연구방법 및 요약결과 ▲임상연구보고서(clinical study reports: CSRs) ▲개별 환자 데이터를 포함한 4개 기준에 걸쳐 정보 투명성에 대해 제약사가 공언한 정책 및 이행 현황을 체계적으로 측정, 비교한 첫 감사(audit) 연구라는 점에서 주목된다.  

제약업계의 투명성 기준을 높이기 위한 목표로 시작된 이 조사는 옥스퍼드 대학교의 벤 골드에이커 박사, 센스어바웃아이언스의 사일 래인 박사 등이 주도했다. 

이번 조사에서 GSK는 각 500점 배점의 4개 기준에 대해 총 1041점을 얻었으며 기업 순위로는 1위에 올랐다. GSK는 누구나 접속할 수 있는 공개된 웹사이트(GSK Clinical Study Register)를 통해 자사의 임상연구 정보를 게시하고 있다.  

또 2013년 초 제약사 중 최초로 임상연구보고서의 전면 공개를 촉구하는 ‘올트라이얼스 캠페인’의 지지를 선언하고 GSK 설립(2000년) 이래 승인이 완료됐거나 개발이 중단된 의약품을 포함한 자사 의약품에 대한 임상연구보고서를 공유하고 있다. 임상연구보고서란 연구 설계, 방법, 결과 등의 정보가 상세하게 정리된 자료로 미국 식품의약국(FDA),  유럽의약품청(EMA) 등의 허가당국에 제출할 때 근거가 된다.  

이와 함께 2013년 5월부터 환자의 치료와 관리 향상에 도움이 되는 추가 연구를 장려하기 위해 외부의 과학자들이 GSK 임상연구 결과에서 익명 처리된 개별 환자 데이터의 열람을 요청할 수 있는 온라인 시스템을 출범했다.  

한편, 이번 지수 평가 시에는 반영되지 않았지만 최근 GSK는 임상시험 완료 후 결과를 8~18개월 내에 게시하던 것에서 12개월 이내로 단축하는 등 지속적으로 투명성 정책 기준을 강화하고 있다.

GSK 한국법인의 홍유석 사장은 “GSK는 임상시험 투명성을 강화하려는 제약사들의 노력이 제약산업에 대한 신뢰를 이루고 의학 발전과 환자의 이익을 위해 매우 중요한 일이라고 믿는다”며 “앞으로도 투명성에 대한 GSK의 정책 및 공약 기준을 높이고 적극적으로 실천하는 노력을 계속해 나갈 것”이라고 말했다. 

◎머크, 다발성 경화증 치료제 ‘마벤클라드’ 유럽 연합 시판 허가= 머크(Merck)는 ‘마벤클라드’(성분명: Mavenclad)가 고활동성 재발형 다발성 경화증(highly active relapsing multiple sclerosis, RMS)의 치료제로서 유럽연합집행위원회(European Commission, EC)로부터 유럽 연합 28개국 시판 허가를 획득했다고 발표했다. 

마벤클라드는 신체적 장애의 진행 정도, 연간 재발률, 자기 공명 영상(MRI) 상에 나타난 활동성 병변 숫자를 비롯한 재발형 다발성 경화증 환자들의 주요 질병 활동성도지표에 전반적으로 의미 있는 유효성을 보여준 최초의 단기 경구 치료제다. 

벨렌 가리호(Belén Garijo) 머크 헬스케어 총괄 CEO는 “다발성 경화증은 세계에서 흔하게 발생하는 신경 질환 가운데 하나로써 자사의 다발성 경화증 치료제 마벤클라드가 유럽 연합에서 시판 허가를 획득해 고활동성 재발형 다발성 경화증 환자들의 편리하고 효율적인 치료를 위해 혁신적인 의약품을 제공할 수 있게 되어 매우 기쁘다”며 “마벤클라드®의 유럽 연합 시판 허가는 다발성 경화증 치료 방법에 있어서 획기적인 변화를 이끌겠다는 머크의 확고한 의지를 잘 보여주는 결과”라고 말했다. 

마벤클라드 임상 시험 프로그램에는 3상 임상 연구인 CLARITY와 CLARITY 확대 임상 연구인 CLARITY EXTENSION, ORACLE MS, 2상 임상 연구인 ONWARD임상 데이터와 8년간 실시한 전향적 관찰 레지스트리 연구(prospective registry)인 PREMIERE 연구의 장기 추적 관찰 데이터가 포함됐다. 

영국 런던 퀸 메리 대학교 바츠 앤드 런던 의과, 치과대학 신경학과 교수인 게빈 지오반노니(Gavin Giovannoni)는 “마벤클라드 출시는 다발성 경화증의 치료 방법이 변화하는 의미 있고, 흥분되는 순간이다. 마벤클라드는 다발성 경화증 환자들이 4년 중 2년 동안, 그것도 실제 치료 기간인 2년 동안 두 번에 걸쳐 단기간만 약물을 투여 받으면 되는 선택적 면역 재구성 요법제(SIRT)다. 마벤클라드를 투여 받은 환자들은 치료 과정 중의 긴 휴약기간을 갖는다는 점과 갖은 모니터링을 줄인다는 점에서 환자에게 이점을 제공할 수 있다”고 말했다. 

유럽의약청(EMA)의 약물사용자문위원회(CHMP)는 머크에서 제출한 마벤클라드 시판 허가 신청서를 검토한 후 올해 6월에 긍정적 의견 발표한 바 있다. 마벤클라드는 빠르면 올해 9월에 독일과 영국에서 처음으로 출시될 것으로 예상된다. 

앤 윈슬로(Anne Winslow) 유럽 다발성 경화증 플랫폼(EMSP) 회장은 “유럽 인구 중 7만명 이상에게 다발성 경화증이 발생하고 있지만 현재까지 완치 방법이 전무한 실정이다. 활동성 재발형 다발성 경화증을 안고 살아가는 사람들이 새로운 다발성 경화증 치료제인 마벤클라드를 복용한다면 이들의 삶의 질은 현저하게 개선될 것으로 기대한다”고 말했다.      

2년간 시행한 3상 임상 시험 CLARITY 연구에서 질병 활동성도가 높은 환자들을 대상으로 사후 분석(post hoc analyses)을 실시한 결과, 마벤클라드를 투여 받은 환자들의 연간 재발률이 67% 감소한 것으로 나타났으며, 장애 진행의 정도를 나타내는 척도인 확장 장애 상태 척도(EDSS)를 이용해 마벤클라드 투여군의 6개월 간 장애 악화 위험을 측정한 결과, 위약 대조군에 비해 82% 감소한 것으로 확인됐다. 

머크는 임상 연구 결과를 종합 분석한 후 유의미한 이상 반응으로 림프구 감소증과 대상포진을 확인, 다발성 경화증 환자들에게 마벤클라드를 투여하기 전과 투여하는 중에 환자들의 림프구 수치를 측정해야 한다. 면역기능이 저하된 환자들과 임부를 비롯한 특정 집단에 대한 투여는 금기되어 있다.