◎네이처셀, 알츠하이머 치매치료제 미국 임상2상 초기 안전성 보고서 접수= 네이처셀과 알바이오가 공동으로 운영하는 바이오스타 줄기세포기술연구원(원장: 라정찬)은 미국 FDA 승인을 받아 진행중인 알츠하이머 치매 자가줄기세포치료제 아스트로스템의 미국 내 1/2상 임상시험에서 초기에 투여 받은 환자에 대한 초기 안전성 보고서를 정식 접수했다고 밝혔다. 

이는 총 4명의 환자에게 아스트로스템을 각 2회씩 투여한 후 모니터링한 결과로, 전원이 이상 반응을 전혀 보이지 않았다. 또 활력징후 (Vital signs)는 모두 정상 범위였으며, 환자가 기존에 복용하던 약물 상호작용에 관한 증거도 나타나지 않았다. 대상이 된 환자는 남성 3명, 여성 1명으로 평균 연령은 70.5세다. 이 보고서는 미국FDA에도 제출된다.

아스트로스템은 바이오스타 줄기세포기술연구원이 세계 최초로 개발한 정맥 내 줄기세포 투여 요법이다. 자가지방유래 줄기세포를 2주 간격으로 회당 2억셀 씩, 총 10회에 걸쳐 정맥 내에 투여한다. 

미국에서 진행 중인 임상시험은 지난해 7월 첫 투여를 시작으로 현재까지 총 12명에게 투여했으며, 이 중 2명은 10회 차 투여를 모두 마쳤다. 

바이오스타 줄기세포기술연구원은 지난 12월 밝힌 바와 같이 이번 안전성 보고서를 기초로 해 식품의약품안전처(식약처)와 전문위원회의 협의 후 한국에서도 동일한 프로토콜로 아스트로스템 조건부 품목허가를 위한 1/2상 임상시험 승인을 신청할 예정이다. 국내에서도 임상시험 승인을 득하는 경우, 미국과 한국에서 동시에 임상을 진행할 수 있게 되어 더욱 신속하고 효율적으로 임상을 추진할 수 있을 것으로 기대된다. 

한편 식약처는 생물학적제제 등의 품목허가·심사 규정을 개정해 세포치료제에 대한 조건부 허가 대상을 확대하였고, 첨단바이오의약품법 제정을 추진하는 등 줄기세포에 대한 규제 완화를 본격화하고 있다. 또 치매국가책임제를 위해 치매치료제 개발 지원방안을 마련 중에 있다.

바이오스타 줄기세포기술연구원 라정찬 박사는 “바이오스타만의 차별화된 특허기술이 집약된 아스트로스템은 FDA의 상업 임상 승인 이후 규정에 따라 순조롭게 임상시험이 진행되고 있다”라며, “우선 일본에서 3월 중에는 재생의료 기술로 승인 받아 알츠하이머 치매 환자들에게 우리 기술이 제공되도록 노력하겠다”라고 밝혔다. 

◎화일약품, 치매 치료제 원료물질 공급 부각 ‘정부정책 수혜 기대’= 화일약품(061250)이 치매 치료제 원료물질인 리바스티그민(Revastigmin)을 생산해 국내 주요 제약사에 공급중인 사실이 부각되며 정부정책 수혜 기대감을 높이고 있다.

세계보건기구(WHO)에 따르면 전 세계 치매 인구는 2013년 4400만명에서 2030년 7600만명으로, 2050년에는 1억3천500만명으로 늘어날 전망으로 전세계적으로 고령화가 진행되고 있는 만큼 관련 시장은 지속적으로 확대될 것으로 예상되고 있다.

이러한 가운데 정부는 오는 2020년부터 2029년까지 10년간 치매 연구개발 사업에 1조 1054억원을 투입계획을 밝히기도 했다.

화일약품은 알츠하이머 치료제인 리바스티그민을 국내 최초로 합성개발에 성공해 식약처로 부터 DMF 승인를 받아 현재까지 국내 주요 제약사에 공급 중이고, 리바스티그민 외에 도네페질 등 다른 치매치료제도 공급하고 있으며 지속적으로 그 수요가 증가하고 있다. 

국내시장 외에도 초고령화로 노인성 질환이 심각한 사회문제로 떠오르고 있는 일본시장을 타겟으로 리바스티그민의 일본 수출을 위해 사전준비 작업 및 현지 거래처와의 협의를 진행 중인 것으로 알려졌다.

또 회사는 기존 치매 치료제 품목들의 공급 이외에 모회사 크리스탈지노믹스와 알츠하이머 치료제 개발을 위해 신약후보물질연구를 공동으로 진행하는 등 기존 원료의약품(API) 이외에 신약 원료물질 개발을 위한 R&D에도 적극적으로 나서고 있다.

뿐만 아니라 현재 크리스탈지노믹스에서 신약승인을 받아 판매하고 있는 골관절염 치료제 아셀렉스(원료: 폴마콕시브)의 국내 원료공급이 증가하고 있고 크리스탈지노믹스와 터키 제약회사인 티알팜과 계약한 중동 및 아프리카 등 19개국에 대한 제품수출이 임박함에 따라 원료공급은 대폭 증가할 것으로 예상되며, 크리스탈지노믹스의 아셀렉스에 대한 추가 라이센싱 아웃 또한 기대되는 부분이다.

그 외에도 크리스탈지노믹스에서 개발중인 신약 CG549(슈퍼박테리아 항생제, 임상시험) 및 CG745(분자표적항암제-췌장암, 골수형성이상증후군(MDS), 임상시험 진행 중)의 원료를 합성, 공급 중이며 신약개발에서 사용되는 전임상 및 임상시험 시료의 공급과 더불어 신약개발 성공 시 독점적 신약 API 공급으로 인한 대규모 매출 시현으로 수익성이 극대화 될 것으로 예상된다. 

또 160억원을 투입해 새로 지은 API 합성 신공장은 수십 그램에서 수백 킬로그램까지 생산할 수 있는 GMP시설을 갖추어 일본 PMDA로부터 GMP승인을 받는 등 최신 설비를 보유하고 있으며, 이를 기반으로 국내 및 해외로부터 신약 및 중간체 생산에 대한 CMO(의약품 위탁생산)를 확보하기 위해 관련 전문가를 영입해 다수의 제약사들과 협의를 진행 중으로 향후 신약 API 및 중간체 CMO 전문 기업으로 입지를 확고히 다질 것으로 보인다.

◎국동, 식물 줄기세포로 성장동력 확보= 국동(005320)이 식물 줄기세포로 신성장 동력 확보에 나선다. 백수오와 만년콩 등 자연적으로 재배하기 힘든 식물의 일부를 채취해 안정적으로 배양하는 식물 줄기세포는 미래 식량자원으로 주목을 받고 있다.

국동은 자회사인 바이오밸류를 통해 식물 줄기세포 시장을 확대하겠다고 밝혔다. 바이오밸류는 100년 산삼의 형성층에서 채취한 줄기세포를 안정적으로 대량 배양시켜 전국에 판매하고 있다.

식물 줄기세포는 외부 스트레스에 강하고 산소와 효소, 항산화성분 등 각종 생리활성물질이 그대로 살아있어 생체 이용율을 높일 수 있다. 바이오밸류의 100년 산삼은 사포닌의 함량을 인삼에 비해 20배 이상 높여 생식뿐만 아니라 약물로도 그 가치가 뛰어난 것으로 알려졌다. 

바이오밸류의 월 생산량은 농축액 기준으로 60Kg정도이며, 이는 월 100억원의 매출 규모에 해당하는 만큼 다양한 판매채널을 확보해 매출 규모를 확대시킨다는 계획이다.

식물 줄기세포를 활용해 제약·식품·화장품 등 다양한 영역에 이용하면서 시장 규모가 커지고 있다. 국내에서는 화장품에서만 4조원의 시장 규모를 형성하는 것으로 알려졌다.

국동 관계자는 “우리나라의 산삼은 중국뿐만 아니라 미국과 유럽 등 세계적으로 알려져 있다”며 “세계무대에서 활동하고 있는 국동의 영업력과 바이오밸류의 기술이 만나면 시너지 효과가 매우 클 것으로 기대하고 있다”고 밝혔다.